درمان بیماری "هموفیلی A" با روشی نوین
محققان "مرکز پزشکی احیا کننده ویک فارست"(WFIRM) آمریکا در مطالعه اخیرشان یک پلتفرم سلولی بهینه برای ارائه فاکتور ۸ برای درمان بهتر بیماران مبتلا به هموفیلی A تهیه کرده‌اند.
هموفیلی A یک اختلال ژنتیکی است که در اثر کمبود یا عدم وجود فاکتور انعقادی ۸(یک پروتئین اساسی برای لخته شدن خون) ایجاد می‌شود. هموفیلی A و B اختلالات انعقادی وابسته به کروموزوم جنسی هستند که به ترتیب بر اثر جهش‌هایی در ژن‌های F۸C و F۹ ایجاد می‌شوند.
جهش‌های F۸C موجب کمبود یا اختلال عملکرد عامل انعقادی ۸(فاکتور هشت) و جهش‌های ژن F۹ باعث کمبود یا اختلال عملکرد عامل انعقادی ۱۱ می‌شوند. هموفیلی نوعی اختلال در تمام نژادها و بدون ترجیح نژادی است. میزان شیوع هموفیلی A از هموفیلی B بیشتر است. هموفیلی نوع C یک نوع اختلال ژنتیکی اتوزومال است که به علت کمبود فاکتور یازده خونی می‌باشد.
هموفیلی A یک بیماری ژنتیکی مرتبط با کروموزوم X است، بنابراین تقریباً همیشه مردان را تحت تاثیر قرار می‌دهد و احتمال ابتلای مردان به آن بالاتر است و از هر پنج هزار نوزاد پسر یک نفر به این بیماری مبتلا می شوند. به گفته سایت مذکور تقریباً ۲۰ هزار فرد در ایالات متحده از هموفیلی A رنج می‌برند و تخمین زده می‌شود که بیش از ۴۰۰ هزار نفر در سراسر جهان به این بیماری ویران کننده مبتلا هستند. بیماران هموفیلی A در حال حاضر درمان آنها به صورت تزریق هفته ای ۲ تا ۳ داروی گرانقیمت فاکتور هشت انجام می‌شود.
در حالی که این روش‌های درمانی امید به زندگی بیماران مبتلا به هموفیلی A را به طرز چشمگیری بهبود بخشیده است اما همین داروها تقریباً در دسترس حدود ۷۵ درصد از بیماران جهان نیستند چرا که هزینه درمان این بیماری با این داروها بسیار گران است و هر بیمار می‌بایست سالانه بیش از ۲۵۰ هزار دلار برای درمانش هزینه کند.
علاوه بر این، بدن تقریباً ۳۰ درصد از بیماران مبتلا به شکل وخیم هموفیلی A پاسخ ایمنی(مهار کننده ها) به پروتئین تزریقی فاکتور ۸ ایجاد می‌کنند و به همین دلیل این کار درمان‌های بعدی را بی اثر می‌کنند و بیمار را در معرض خونریزی خطرناک قرار می‌دهند. علاوه بر این و شاید مهمترین نکته این باشد که این روش‌های درمانی چندان خاصیت درمانی هم ندارند.
از این رو ارسال فاکتور ۸ از طریق ژن و یا پلتفرم‌های سلولی به عنوان یک روش امیدوار کننده برای درمان طولانی مدت هموفیلی A می‌تواند راهی مناسب باشد.
طی این مطالعه محققان مناسب بودن سلول‌های جفت انسانی به عنوان ابزار تحویل فاکتور ۸ را بررسی کردند و تراژن فاکتور ۸ مطلوب را برای ترشح و تولید فاکتور ۸ درمانی استفاده کردند. استفاده از سلول‌هایی که به بیش از ضریب فاکتور ۸ تغییر یافته‌اند امکان محافظت در تولید این فاکتور را فراهم می‌کند. محققان این مطالعه برای نخستین بار نشان دادند که سلول‌های جفت انسان به طور کلی سطح پایین فاکتور ۸ را ترشح می‌کنند و این موضوع تأیید می‌کند که این سلول‌ها از انرژی لازم برای بیان و پردازش این پروتئین چالش برانگیز برخوردار هستند و نشان می‌دهد که آنها می‌توانند به عنوان یک بستر سلولی مناسب برای تحویل دارو و تولید فاکتور ۸ برای اصلاح هموفیلی A باشند.
"گریس آلمیدا پورادا"(Graca Almeida-Porada) نویسنده ارشد این مطالعه گفت: ما در این مطالعه نشان دادیم سلول‌های بنیادی مزانشیمی مشتق از جفت انسان دارای مجموعه‌ای از چندین خاصیت نسبتاً منحصر به فرد هستند که آنها را برای درمان‌های سلولی / ترمیمی و راهی برای تحویل فاکتور ۸ ایده آل می‌کند. ما امیدواریم که این رویکرد بتواند به عنوان یک روش درمانی طولانی مدت و درمانی برای بیماران مبتلا به هموفیلی A باشد.
سلول‌های بنیادی مزانشیمی(MSCs ) که به عنوان سلول‌های مزانشیمی استرومایی(Mesenchymal stromal cells) نیز شناخته شده می‌شوند سلول‌های چند توانی هستند که می‌تواند به انواع سلول‌ها از جمله سلول‌های استئوبلاست(سلول‌های استخوانی)، کندروسیت(سلول‌های غضروفی)، میوسیت(سلول‌های عضلانی) و سلول‌های چربی تمایز پیدا کنند.
0 دیدگاه